Expanded access program with Nusinersen in SMA type I in Italy: Strengths and pitfalls of a successful experience

Messina S.;Pane M.;Sansone V.;Bruno C.;Catteruccia M.;Vita G.;Palermo C.;Albamonte E.;Pedemonte M.;Bertini E.;Binetti L.;Mercuri E.;Lauro D.;Pallara A.;Spinoglio S.;Solinas M. L.;Zappa G.;Penno F.;Ponzanelli C.;Casiraghi J.;Villanova M.;Tiziano D.;Mandelli A.;Mastella C.;Fontana A.;Ambrosini A.;Leone D.;de Sanctis R.;Forcina N.;Piastra M.;Genovese O.;Pedicelli A.;Sframeli M.;Versaci A.;Rulli I.;Gitto E.;Faraone C.;La Foresta S.;Macri M.;D'Amico A.;Colia G.;Bonetti A. M.;Carlesi A.;Cutrera R.;Chiarini M. B.;Ferretti M.;Garaventa A.;Montobbio G.;Gandolfo C.;Iurilli V.;Tacchetti P.;Bobeica E.;D'Agostino A.;Pirola A.;Luppone S.;De Mattia E.;Falcier E.;Rao F.;Fedeli F.;Mancini L.;Stoia P.;Heinen M.;Cozzi V.;Travaglia B.;Mizzotti E.

2017-01-01